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Staminali e terapia genica: guariti 6 bambini con i geni trasportati dal virus dell'Aids

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Un lavoro di ricerca e studio durato 15 anni, con tre anni di trattamento su sei bambini affetti da gravi malattie ereditarie: è stato un lungo percorso quello che ha portato alla guarigione dei piccoli pazienti attraverso una terapia genica messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano che usa come cavallo di Troia il virus dell'Aids. Grazie alla ricerca due malattie genetiche (la leucodistrofia metacromatica e la sindrome Wiskott-Aldrich) sono state bloccate all'origine utilizzando le cellule staminali e il potente retrovirus dell'Hiv.

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La ricerca italiana, che è costata circa 30 milioni di euro e si è guadagnata una pubblicazione sul prestigioso Science, è stata presentata a Milano dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget). I sei bambini con gravi malattie ereditarie sono stati curati grazie ad un mix di cure che ha unito la terapia genica all'utilizzo delle staminali: i ricercatori hanno agito sul dna delle cellule malate, correggendole in laboratorio attraverso un gene sano assemblato. Un'operazione effettuata su cellule staminali, che possono moltiplicarsi idi continuo e garantire quindi la permanenza del genoma sano per tutta la vita: il sangue dei sei bambini curati al San Raffaele è infatti formato all'80% da cellule "corrette". La chiave del successo della terapia starebbe nell'impiego del virus dell'Aids, opportunamente modificato e disattivato della componente maligna, utilizzato come vettore per trasportare il gene sano con cui correggere quello difettoso responsabile della malattia.

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Una sperimentazione nata dalle teorie del ricercatore italiano Luigi Naldini, che per primo nel 1996, ebbe la geniale intuizione di utilizzare il potente retrovirus dell'Aids per penetrare nel nucleo delle cellule malate il gene sano. Nella sindrome di Wiskott-Aldrich, ha spiegato Alessandro Aiuti, alla guida del team di scienziati e responsabile dell'unità di Ricerca pediatrica del Tiget, "le staminali 'corrette' hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali". Nel caso della leucodistrofia metacromatica, invece, "le cellule 'risanate' raggiungono il cervello attraverso il sangue e lì rilasciano la proteina 'corretta' che viene 'raccolta' dalle cellule nervose circostanti, contrastando efficacemente il processo neurodegenerativo" ha spiegato Alessandra Biffi, a capo dell'altro studio.

Il trattamento è avvenuto nella primavera del 2010 al San Raffaele, al termine di oltre vent'anni di ricerche, come ha spiegato Luigi Naldini, il coordinatore della terapia. Un lungo lavoro per rendere innocuo un virus pericoloso come l'Hiv ed utilizzarlo per inserire il gene ricreato in laboratorio nelle staminali, garantendo un trattamento che in teoria dovrebbe valere tutta la vita: "Dell'Hiv originale in realtà conserviamo solo il 10% del genoma (...) Si tratta di un virus ormai inoffensivo. E sono convinto che sia stato lui il vero motivo per cui la terapia genica si è rivelata per la prima volta così efficiente" ha dichiarato il ricercatore.

Nel bel mezzo della polemica sul metodo Stamina, i risultati della ricerca sulla terapia genica affermano ancora una volta il potenziale terapeutico delle cellule staminali: una delle due malattie genetiche curate nei bambini sottoposti alle cure è la leucodistrofia metacromatica, la stessa da cui è affetta la piccola Sofia Barros, diventata simbolo della lotta di tante famiglie che chiedono in mancanza di altre cure possibili di poter accedere al metodo messo a punto dal professor Vannoni e ancora non riconosciuto dalla scienza ufficiale. I genitori di Sofia, che oggi ha tre anni, chiesero che la figlia fosse inserita nella sperimentazione del San Raffaele circa due anni fa, ma lo stadio di avanzamento della malattia era troppo in là per tentare la terapia genica: "La nostra tecnica - ha spiegato Naldini - si è dimostrata efficace nel bloccare l'insorgenza dei sintomi. Ma purtroppo non siamo in grado di farli regredire".

Dopo il successo sui sei bambini curati al San Raffaele, crescono le speranze per altri pazienti in tutto il mondo affetti dalle stesse malattie: "Dopo 15 anni di sforzi, successi in laboratorio, ma anche frustrazioni, è davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti" ha dichiarato Naldini. Oggi i tre bambini (provenienti da Libano, Usa ed Egitto) affetti da leucodistrofia metacromatica e gli altri tre (provenienti da Italia, Turchia e Usa) con da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich, possono mangiare, giocare, correre grazie alle ricerche che hanno meritato la pubblicazione di due studi, uno per malattia, su Science: "I bambini, provenienti da tutto il mondo, dopo tre anni di trattamento stanno bene e mostrano significativi benefici".

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